Mayo 31, 2021
Tomada de : Optics and photonics
Ahora, en los primeros resultados de un ensayo clÃnico, un equipo de investigación europeo informa que una terapia experimental que combina optogenética, terapia génica y gafas emisoras de luz especialmente diseñadas ha restaurado la función visual parcial en un paciente ciego que sufre de retinosis pigmentaria .
El RP es una enfermedad genética rara que implica una averÃa y una pérdida de las células del fotorreceptor de la retina-las barras y los conos supuestos. Se cree que aproximadamente 1 de cada 4.000 personas en todo el mundo padece la enfermedad. El grupo detrás del ensayo clÃnico actual, que incluye cientÃficos de varias universidades de Francia, el Reino Unido, Suiza y los Estados Unidos, asà como la compañÃa biofarmacéutica genSight Biologics, con sede en ParÃs, querÃa ver si las técnicas optogenéticas podrÃan aprovecharse para disminuir algunos de los efectos de la RP. La optogenética implica la transferencia de genes que codifican proteÃnas sensibles a la luz en las neuronas a través de la terapia génica.
Antes del tratamiento, el paciente masculino de 58 años en cuestión, que fue diagnosticado por primera vez con RP hace unos 40 años, fue capaz de distinguir sólo la presencia relativa o la ausencia de luz, y no de seleccionar formas u objetos. Después de eso, el paciente participó en siete meses de entrenamiento visual sistemático usando las gafas GS030.
En las pruebas del sistema GS030, un paciente ciego con RP, que antes del tratamiento solo podÃa percibir la presencia o ausencia de luz, era capaz de seleccionar, contar y tocar objetos, como el cuaderno que se muestra aquÃ. Después del entrenamiento, y aproximadamente un año después del tratamiento inicial de terapia génica, el paciente estaba listo para las pruebas para analizar cualquier mejora visual. En pruebas sin las gafas luz-estimulantes, el paciente no podrÃa hacer hacia fuera ninguno de los objetos. En las pruebas con las gafas, fue capaz de seleccionar, contar y localizar los objetos entre el 36% y el 92% de las veces.
El sistema en ensayo clÃnico consiste en la modificación genética de las células de la retina para codificar proteÃnas sensibles a la luz, junto con gafas optoelectrónicas que estimulan directamente las células con señales de luz. El otro componente del tratamiento es un dispositivo médico, especÃficamente, un par de gafas optoelectrónicas sintonizadas para entregar luz de la longitud de onda correcta en función de los estÃmulos visuales. Las gafas capturan imágenes del mundo real utilizando una cámara llamada neuromórfica o de eventos. Las gafas luego mapean esos eventos en imágenes monocromáticas que se pueden proyectar sobre las células retinianas modificadas genéticamente, en tiempo real, a través de pulsos de luz de 590 nm.
Aún más notable, tal vez, fue la experiencia del paciente después de salir del laboratorio de pruebas en interiores. Los investigadores escriben que afuera, usando las gafas, el hombre "informó espontáneamente que identificaba cruces peatonales, y pudo contar el número de rayas blancas". Posteriormente, el paciente también observó "una mejora importante en las actividades visuales diarias, como detectar un plato, una taza o un teléfono, encontrar un mueble en una habitación o detectar una puerta en un pasillo, pero solo cuando usa las gafas". Los resultados reportados son de un solo paciente, por supuesto, y no constituyen un ensayo clÃnico completo.
Aún asÃ, el resultado preliminar parece constituir una sorprendente reivindicación potencial del potencial clÃnico de la optogenética para tratar a pacientes con RP y, quizás, otras enfermedades neurodegenerativas.